Journée des maladies rares, 28 février 2014

Journée des maladies rares, 28 février 2014 : l’industrie pharmaceutique mise sur le R&D en faveur des patients atteints d’une maladie rare

La journée des maladies rares, une initiative de l'Organisation européenne pour les maladies rares (EURORDIS), est devenue un événement mondial. pharma.be, l’Association Générale de l’Industrie du Médicament, saisit cette occasion pour souligner la nécessité d’une approche spécifique et durable des maladies rares. L’industrie pharmaceutique améliore la vie des patients et constitue un acteur essentiel des soins de santé d’aujourd’hui et de demain.  Les médicaments orphelins – destinés à traiter les maladies rares – sont généralement issus de la biotechnologie, ce qui rend leur développement et leur production particulièrement complexes. Les coûts de développement de ces médicaments sont, en termes relatifs, plus élevés que pour les autres médicaments en raison du groupe restreint de patients concernés. Nos entreprises actives dans le développement de médicaments orphelins prennent des risques importants et investissent en connaissance de cause dans la recherche et le développement de médicaments qui peuvent répondre aux besoins de patients souffrant d’une maladie rare.  Les mesures d’économie prises au niveau fédéral ces dernières années ont entraîné en Belgique la plus forte baisse du prix des médicaments orphelins de toute l’Europe entre 2011 et 2013, à l’exception de la Grèce. Les prix de ces médicaments figurent depuis lors parmi les plus bas d’Europe (1).  Nous constatons également une accessibilité en baisse pour le patient : alors qu’en 2010, 69 % de tous les médicaments orphelins enregistrés au niveau européen étaient remboursés en Belgique, ce pourcentage est retombé à 60 % en 2013.  Récemment, une étape essentielle dans la bonne direction a été franchie avec le plan d’action belge contre les maladies rares. Par ailleurs, pharma.be accueille favorablement la publication – hier au Moniteur belge –  de la « loi portant des dispositions diverses en matière d'accessibilité aux soins de santé ». Cette loi introduit une procédure accélérée pour le remboursement des médicaments qui répondent à des besoins médicaux non rencontrés. pharma.be se réjouit de l’entrée en vigueur de cette loi, tant dans l’intérêt du patient que des entreprises qui travaillent à l’élaboration des médicaments de demain.  Catherine Rutten, CEO de pharma.be: « Cette nouvelle loi, fruit d’un dialogue étroit entre les autorités et tous les partenaires concernés, dont pharma.be, constitue une étape importante vers une plus grande accessibilité des médicaments innovants pour le patient. C’était une priorité pour nous depuis des années. La nouvelle loi crée un cadre qui permet de manière systématique, et non plus au cas par cas, de prévoir l’accès à des médicaments répondant à un besoin médical non rencontré. De ce fait, la procédure durera six mois au maximum, alors qu’aujourd’hui elle peut durer jusqu’à deux ans, voire même trois. » pharma.be souhaite attirer l’attention sur l’importance de la recherche et du développement des médicaments orphelins. Les médicaments orphelins représentent une catégorie spécifique de médicaments innovants. Ils nécessitent un soutien particulier, y compris sur le plan du remboursement, afin que les firmes puissent continuer à s’investir pour les mettre à disposition des patients. Une maladie est définie comme « rare » quand elle touche au maximum 5 habitants sur 10.000 dans l’Union européenne. A ce jour, on a pu identifier à travers le monde quelque 8.000 maladies rares. Elles touchent 6 à 8 % de la population européenne. On estime que plus de 30 millions de personnes souffrent d’une maladie rare en Europe. Trois quarts d’entre elles sont des enfants (2). Soutenue dans ses efforts par le règlement européen 141/2000 ‒ qui fixe les lignes de force pour faciliter la recherche, le développement et l’accès au marché des médicaments orphelins ‒, l’industrie pharmaceutique continue à s’investir pleinement dans la lutte contre les maladies rares.  En 2000, 8 médicaments orphelins (pour le traitement, le diagnostic ou la prévention d’une maladie rare) étaient enregistrés en Europe. En 2013, on en comptait déjà 86.